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「デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)」という病気がある。遺伝子以上が原因で、筋力を失っていく難病で、男児3,500人に一人の割合で発症する。進行が早く、3,4歳で発症して小学校を卒業する頃には自力歩行が困難になるほど筋肉が萎縮してしまう。
これまで有効な治療法がなかったが、松雄雅文教授(医)の研究チームが病気の進行を食い止める世界初の遺伝子治療に取り組んでいる。人工的に合成したDNAを使って、タンパク質の生成を促す。それぞれの患者に応じたDNAの合成が必要になるため、「究極のオーダーメイド医療」とも言われている。
神戸大学小児科の筋ジストロフィー外来には、国内約5千人のDMD患者のうち約400人が全国から通院している。海外からの問い合わせも多い。病院内にはDMD患者の治療と家族への生活支援を目的にしたNPO法人も設立。松雄教授は、「今後は進行を食い止めるだけではなく完治させる治療にも全力を注ぎたい」と話している(11月1日付産経)。
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